技術背景：
        腺相關病毒（adeno-associated virus，AAV），屬于微小病毒科(parvovirus)，為無包膜的單鏈線狀DNA病毒，需要輔助病毒（通常為腺病毒）參與復制。AAV的基因組約4800bp，兩個ITR序列和兩個開放閱讀框。AAV具有多種常見血清型，100多種病毒變種。其中AAV2是目前應用最廣的腺相關病毒，對多數常見細胞均有較好效果。
重組腺相關病毒載體(rAAV)源于非致病的野生型腺相關病毒，由于其安全性好、宿主細胞范圍廣(分裂和非分裂細胞)、免疫源性低，在體內表達外源基因時間長等特點，被廣泛用于體內實驗研究，且腺相關病毒載體已成為世界上最常用的基因治療載體之一。腺相關病毒載體整合率遠低于慢病毒載體，但其可以以染色體外形式長期(數月至數年)存在于非分裂細胞中，從而實現外源基因長期表達。
 
技術原理：
        常用腺相關病毒載體系統AAV Helper-Free System，能產生AAV2血清型病毒而無需輔助病毒。該系統包含3個質粒：1個重組表達質粒和2個輔助質粒。將目的基因克隆至重組pAAV載體上；將AAV感染必須的腺病毒基因（E2A、E4及VA等）構建至輔助質粒pHepler上，將AAV復制基因rep和capsid結構基因cap構建至質粒pAAV-RC上。三質粒共轉染表達腺病毒E1基因細胞，在細胞中進行病毒的包裝。通過裂解細胞，離心取得上清液后進一步濃縮純化，收集病毒。
 
技術特點：
1、安全，AAV不參與任何疾病的發生，已經用于臨床疾病治療；
2、感染范圍廣，可以用于神經系統、眼睛、心肌、肝臟、肌肉和肺部定位注射或定向給藥；
2、滴度高，顆粒小，擴散能力強；
3、表達穩定，可持續半年以上；
4、外源基因定向重組，免疫原性低，極少發生非特異反應和免疫抑制，適合于進行基因治療研究。
 
技術流程：
1、病毒載體構建
2、腺相關病毒包裝
3、腺相關病毒濃縮與純化
4、病毒滴度檢測
 
腺相關病毒包裝常用質粒圖譜：